CZD będzie podawało lek niedostępny w Europie! Pierwszy w Polsce ratunek dla dzieci z Rdzeniowym Zanikiem Mięśni

W tym tygodniu po raz pierwszy w Polsce lekarze z Kliniki Neurologii i Epileptologii w Instytucie „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie rozpoczęli leczenie RDZENIOWEGO ZANIKU MIĘŚNI TYPU I -lekiem, który jest jeszcze niedostępny w Europie. Dzięki specjalnej decyzji Ministerstwa Zdrowia, zezwalającej na dopuszczenie go w drodze wyjątku do stosowania w Polsce, powstała możliwość rozpoczęcia terapii u dzieci przed oficjalnym zarejestrowaniem.

„Dzieci, które do programu wczesnego dostępu wejdą, mają zagwarantowane leczenie, dopóki będzie ono skuteczne i bezpieczne. Firma produkująca lek już zadeklarowała, że będzie składała wniosek refundacyjny” – poinformował Krzysztof Łanda – Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia.

Obecnie lek został podany dwóm pacjentom, kolejne dawki leku następnym pacjentom zostaną podane na początku przyszłego tygodnia.

„Dzień rozpoczęcia programu wczesnego dostępu do Nusinersenu w Polsce otwiera nowy rozdział w życiu całej społeczności SMA. Od tego momentu możemy mówić, że  możemy powstrzymać Rdzeniowy Zanik Mięśni. Jako przedstawiciele tej społeczności, chcemy podziękować Ministerstwu Zdrowia oraz Centrum Zdrowia Dziecka otwarcie tej możliwości w naszym kraju. Dziękujemy całej społeczności SMA oraz wszystkim, którzy nas wsparli, za zaangażowanie w dyskusję o wczesnym dostępie, która zaowocowała otwarciem programu”– powiedziała Kamila Górniak , założycielka Fundacji SMA, członek Rady Strategicznej, prywatnie mama Sebastiana chorego na rdzeniowy zanik mięśni.

Centrum Zdrowia Dziecka razem z Ministerstwem Zdrowia i  Fundacja SMA w ostatnim czasie pracowali nad szczegółami programu i ogólnymi kryteriami włączenia leku nusinersen.

„Naszym celem jest w pierwszej kolejności objęcie terapią  dzieci, które nie mają szans na podjęcie leczenia SMA w inny sposób. Leczenie rozpoczynamy od grupy dziesięciorga dzieci. Obecnie dla tylu pacjentów otrzymaliśmy zgodę na sprowadzenie leku w ramach programu wczesnego dostępu. Zdajemy sobie wszyscy sprawę, że nie jest to liczba wystarczająca, jednak traktujemy ją jako początek nowych możliwości leczenia SMA. Mamy nadzieję, że uda się nam stopniowo rozszerzać możliwości leczenia dla coraz większej grupy pacjentów, u których terapia ta może się okazać pomocna”– mówi prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, Kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii