Najdroższy lek świata po raz pierwszy zostanie podany w Polsce!

19- miesięczny Kacper Boruta, o którym pisaliśmy jakiś czas temu, nie musi lecieć do USA, by poddać się terapii genowej. Najdroższy lek na świecie zostanie mu zaaplikowany w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie.

To pierwszy taki przypadek w naszym kraju. Zolgensma – lek warty ponad 2 miliony dolarów – zostanie po raz pierwszy sprowadzony do Polski i podany w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie.

Jak informuje dr hab. n. med. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej, lek powinien pojawić się 28 lub 29 kwietnia, a dzień później rozpocznie się jego pierwsze podanie.

Pacjentem, który zostanie poddany procedurze leczenia, jest 19-miesięczny Kacper Boruta, cierpiący na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni.

Szansą na wyleczenie okazała się terapia genowa, która oferowana jest tylko w USA. Zolgensma, lek wykorzystywany w omawianej terapii, uważany jest za najdroższy na świecie, kosztuje bowiem ponad 2 miliony dolarów i nie ma możliwości refundowania.

Mimo niebagatelnych środków, jakie należało przeznaczyć na terapię, udało się wspólnymi siłami zebrać prawie 10 milionów złotych, m.in. dzięki zorganizowanej zbiórce przez stronę siepomaga.pl.

W związku z pandemią koronawirusa lot do USA dla 19-miesięcznego Kacpra byłaby zbyt wielkim ryzykiem. Na szczęście, dzięki pozytywnej decyzji Ministerstwa Zdrowia, uda się podać lek w Polsce, dzięki złożonemu wnioskowi o tzw. import docelowy, który obejmuje leki nierefundowane w naszym kraju. Lubelska klinika jako jedyna podjęła się przeprowadzenia terapii. Podanie leku będzie jednorazowe, drogą dożylną. Następnie przez kilka dni czeka Kacpra obserwacja na oddziale.

Jak podkreśliła neurolog, najdroższy lek świata budzi ogromne nadzieje, ze względu na dużą skuteczność u dzieci i być może w niedalekiej przyszłości będzie dostępny i refundowany w Polsce.